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利用碱基编辑技术 中国科学家成功修复致病基因

美媒称,美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具,但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎,并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在,中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术(即碱基编辑技术)来修复可自行发育的人类胚胎中的致病突变。
据美国连线杂志网站8月21日报道,该研究上周发表在《分子疗法》月刊上,该研究代表着,相关技术在先前重塑人类胚胎DNA的尝试的基础上取得重大进展。这一方面是因为编辑工作进行得很顺利,另一方面是因为编辑过程发生在利用标准的体外受精技术创建的胚胎中。
在这项研究中,中国科学家纠正了导致马方氏综合征的突变。马方氏综合征是一种无法治愈的结缔组织疾病,每5000人中约有1人会患上此病 。FBN1(原纤维蛋白的编码)基因中的单个字母错误会引发一连串问题——从松弛的关节、弱视到心脏壁上危及生命的裂缝。上海科技大学和广州医科大学的研究人员从马凡氏综合征患者捐赠的健康卵子和精子着手,利用体外受精技术制作能自行发育的人类胚胎。然后他们向胚胎注入了一个名为碱基编辑器的Crispr结构体,该结构体将单个DNA核苷酸换成另一个——此次是去除“A”并用“G”替换它。他们让胚胎在实验室中又存活了两天,时间长到足够进行测试,看看编辑的效果如何。

测序显示,所有18个胚胎均已被编辑,其中16个胚胎仅携带FBN1基因经过修正的版本。在两个胚胎中,发生了额外的不需要的编辑。此前,在人类种系中演示基因编辑的最成功例子是,在58个胚胎中的42个里修正了导致遗传性心脏病的突变。那项研究于去年发表,采用的是标准的Crispr切割粘贴技术。
戴维·刘(音)位于哈佛大学的实验室开发了用于修正马凡氏综合征突变的碱基编辑器,但他并没有参与这项新研究。他说:“这很好地展示了如何使用碱基编辑器来修正一个众所周知的点突变。这种点突变在一个可能与治疗相关的环境中引发人类遗传疾病。”
报道称,这些较新版本的Crispr技术只改变一个字母,而不是破坏双链DNA分子然后听凭细胞根据健康的基因模板修复自身。如果说Crispr是一把分子剪刀,那么戴维·刘的碱基编辑器就更像是一支带有吱吱作响的新橡皮擦的铅笔。虽然科学家希望这种精确的基因书写工具不会引起Crispr 1.0能够引起的那种草率混乱,但戴维·刘说现在就对其作为一种疗法的相对风险作出任何一般性陈述还为时过早。他说:“尽管有超过50本出版物使用了碱基编辑器,但整个碱基编辑领域只存在了两年左右,还需要进行额外的研究来评估碱基编辑的可能后果,能合理检测到多少就评估多少。”

其中一些研究正在比姆疗法公司进行。比姆疗法公司是戴维·刘今年早些时候与Crispr技术先驱张峰(音)共同创办的一家初创企业。比姆疗法公司与哈佛大学签订的第一份许可协议涵盖了戴维·刘的C碱基编辑器,该编辑器可进行C到T或G到A的编辑。第二个涉及A碱基编辑器,它可以执行T到C以及A到G的编辑,就像用于修正马凡氏综合征突变的碱基编辑器一样。但不要指望比姆疗法公司很快就能从种系中消除遗传性疾病。比姆疗法公司首席执行官约翰·埃文斯表示,该公司专注于利用碱基编辑技术来治疗儿童和成人的严重疾病,而非进行胚胎编辑。埃文斯说:“在全社会准备考虑胚胎编辑之前,人们需要多加考虑,我们期待参与讨论。”

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