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基因组编辑技术正在大幅改变医疗和农业

日媒称,被视为“生命设计图”的基因组(全部遗传信息)正在大幅改变医疗和农业。能自由剪贴基因、被称为“基因组编辑”的划时代技术已经出现。与此同时,对基因组进行分析的成本也急剧下降,该领域迅速活跃起来。
据《日本经济新闻》网站8月31日报道,边通过显微镜观察,边用玻璃针刺入卵子、注入精子。试验的情形与不孕症治疗中使用的体外受精如出一辙。但在形成的受精卵上,引发严重心脏病的基因异常已经消除。使修复基因异常变为可能的正是基因组编辑技术。
“相当于从血统中去除了致病基因”,美国俄勒冈健康与科学大学教授舒赫拉特·米塔利波夫如此解释了8月上旬发布的成果。被修复的基因将被患者的子孙继承,可防止发病。除美国外,中国也在进行类似研究。目前基因组编辑的成功率和安全性已大幅提高,临床应用也提上议事日程。因单个基因异常导致的疾病被认为达到数千种以上,通过基因组编辑技术,克服这些疾病已不再是梦想。
报道称,上述成果还有助于按照父母期望的容貌和能力打造“设计婴儿”。在临床应用方面,很多人对此持慎重观点,研究团队最终并未将受精卵植入母体,而是将其废弃。但将来如何发展却是未知数,人类迈入“神之领域”的日子正在临近。
人类基因组在2003年被解读。当时由美国主导的国际计划为分析1个人的基因投入了13年时间和约3000亿日元资金(约合人民币183亿元)。如今,这种分析仅需不到1周,费用也仅为10万日元(约合人民币6100元)左右。随着各种基因的作用被不断弄清,出现了基因组编辑技术,人们对应用这种技术的热情不断高涨。
2012年新的基因组编辑技术“CRISPR-Cas9”公布后,研究速度进一步加快。只要经过训练,即使高中生也能进行操作,以极短时间和极低成本编辑基因成为可能。CRISPR-Cas9技术成功将用于切断基因锁的起剪刀作用的物质和准确导向瞄准位置的分子结合起来。这项技术由来自美国和法国的女性研究者开发 ,她们被认为很有可能获得诺贝尔奖。

8月30日,美国食品药品监察局(FDA)批准了用于治疗儿童白血病的基因改造疗法。这个美国首例获批的基因疗法由诺华公司(Novartis)生产,通过提取、改造患者自身的免疫细胞来攻击癌细胞。该疗法针对个人定制,费用高达47.5万美元,不过诺华公司承诺如果一个月内未见效果,将不会向患者收取费用

昨(8月30日)晚,美国食品药品监督管理局(简称“FDA”,下同)宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市,用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。其商品名为Kymriah(曾用名CTL019)。

此消息一出,刷爆全球医药界的朋友圈。这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法,也是FDA在美国境内批准的首款基因疗法,Kymriah对于ALL的治愈率总体缓解率达到了83%。

有“人类战胜癌症的终极武器”的称号的CAR-T疗法,是一种主动治疗方案。该疗法在提取患者的T细胞后,通过基因改造,将一种特定的蛋白(嵌合抗原受体,即CAR)装入T细胞,经过改造的T细胞重新注射入人体后,能够特异性识别白血病细胞表面的抗原(CD19),并将其杀死。

网友们纷纷对此消息评论

@小四:真是振奋人心,科幻片里的情景实现了!感谢科研人员,感谢这个时代。

@贾xx:身为肿瘤患者家属每当看到科研成果的发布心里有说不出来喜悦,首先非常感谢一线的全体研究人员,多么希望尽快研究出更多更好更有疗效的新药品,让我们的家人有更长的时间展望这个美好世界。

FDA专员Scott Gottlieb博士表示,我们正在进入一个新的医疗创新前沿,能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症,基因和细胞疗法等新技术能够在转化医学和治疗许多难治性疾病方面创造拐点。

83%缓解率

诺华承诺Kymriah无效免费

作为最常见的癌症之一,ALL是由骨髓中的B细胞的增殖失控而导致的一种癌症。据美国国家癌症研究所估计,每年约有3100名年龄在20岁以下的患者被诊断为ALL。

近年来,尽管在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步,对于那些难治或病情出现复发的患者来说,有效的治疗方案还极为有限。

在此前Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内,CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。相比于同类药物,治疗的有效率大幅提升。

“现在我们有能力对患者自身的细胞进行重编程,并攻击致命的癌症。这标志着我们进入了医学创新的新前沿!”现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道:“基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力,也能让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点,让我们有望治疗,甚至是治愈这些疾病。FDA致力于帮助加速有望拯救生命的革命性疗法的开发与审评。”

良好的临床疗效,也让诺华公司底气十足。据《华盛顿时报》等媒体报道,诺华提出承诺,如果患者在一个月的治疗后没有效果或响应,将不用支付治疗费用。

Kymriah获批

罗氏变身“隐藏”玩家

就在Kymriah的获批为广大ALL的患者带来福音的同时,该治疗方法同样也伴随着致命风险和不良反应。

尽管,健识君无法查询到Kymriah不良反应的发生率,但就凭FDA也将细胞因子突释综合征(CRS)列为 Kymriah的黑框警告,要求“特别标注出细胞因子释放综合征等致命不良反应,机体会对体外处理过的免疫细胞产生特殊免疫反应”,这一点值得业内注意。

然而,针对Kymriah可能制造的“麻烦”,FDA也早有应对之策。8月30日,FDA扩大罗氏公司tocilizumab(托珠单抗,IL-6R单抗)的适应症,用于对抗CAR-T疗法诱导的严重或威胁生命的细胞因子突释综合征。

FDA相关负责人表示,批准tocilizumab是为医生提供一个重要工作,来帮助管理这种潜在的威胁生命的副作用。

事实上,tocilizumab之所能被发现可以对抗CAR-T疗法中间还有一个小故事。

费城儿童医院Stephan教授作为CTL-019项目的临床开发负责人,在小女孩儿Emily Whitehead接受CTL-019治疗发生严重CRS而命垂一线的时候,与团队成员连续多晚熬夜寻找解决方案。

在团队讨论的时候,很偶然地听闻一位医生自己家的孩子因为关节炎使用tocilizumab能够控制细胞因子释放,决意在Emily身上尝试一下,最终挽救了Emily的生命,也为CTL-019的成功上市奠定了基础。

有分析人士指出,Kymriah作为全球首个CAR-T疗法上市固然可喜可贺,但在其上市的背后,tocilizumab可能会变成一个白血病市场的“隐藏”玩家,慢慢地瓜分这千亿元肿瘤药市场格局。

肿瘤治疗领域

进入CAR-T时代

此次,诺华Kymriah的快速获批,意味着FDA 对CAR-T产品的认可。而就在前天(8月29日),吉利德科学以119亿美元的“天价”收购Kite,使得CAR-T疗法再度成为市场关注的投资热点和风口,这将意味着美国CER-T治疗从临床试验阶段走向产业化。

反观国内市场,不少上市公司对于CER-T的追逐不曾停歇。目前,在CAR-T领域精准卡位的上市公司有安科生物、佐力药业、复星医药、恒瑞医药、中源协和、乐金健康等。

据健识君了解,佐力药业投资的科济生物在仁济医院开展了全球首个肝癌细胞的CAR-T临床实验,冠昊生物与北京大学合作成立北昊公司,北昊公司正在参与进行CAR-T项目技术研发和产业化;而安科生物则积极向国家食品药品监督管理总局进行公司CD19-CART产品的临床申报。

有分析人士指出,今年是美国的CAR-T元年,而中国的CAR-T申报元年可能会迟一些,集中在2018年。

从整个癌症治疗领域来看,液体活检、基因检测是CAR-T等精准医疗领域的入口,此次Kymriah的获批将带动整个细胞生物治疗,今天(31日)基因测序两大龙头华大基因涨停,贝瑞基因最高涨幅。

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